近年来，基因治疗作为一种革命性的治疗手段，正在为许多遗传性疾病和罕见病患者带来新的希望。然而，基因治疗的成功不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，那么基因治疗的效果可能会受到影响。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。

在本篇文章中，我们将分享一项关于中国人群中AAV9抗体情况的研究。这项由北京协和医院和尊龙凯时联合开展的研究，首次聚焦于中国健康人群与罕见病患者的AAV9抗体分布。该研究在2022年11月至2024年6月间，招募了341名参与者，年龄覆盖0至90岁，包括270名健康个体和71名罕见病患者。

抗体阳性率：儿童与成人显著差异

在所有参与者中，有58.7%（200/341）的人对AAV9中和抗体呈阳性。研究发现，抗体水平与性别无显著关联：无论是健康人群还是罕见病患者，男性和女性在抗体阳性率和水平上均无显著差异。然而，儿童（0-18岁）的阳性率为34.3%，显著低于成人（18-90岁）的75.0%。此外，新生儿（特别是出生2天内）的抗体阳性率高达71.4%，可能与母源抗体的传递有关。

TAbs与NAbs的关联

研究还发现，总结合抗体（TAbs）与中和抗体（NAbs）之间存在显著相关性，这意味着在一些条件有限的筛查场景中，TAbs检测可作为NAbs的替代预测指标。由于TAbs检测更快速且成本更低，未来可考虑将其作为筛选基因治疗患者的替代指标。

最佳基因治疗窗口

根据研究结果，如果目标疾病集中在幼儿期，那么6个月至3岁将成为进行基因治疗的最佳“时间窗”。此时免疫水平最低，对疗法的干扰最少，也更可能获得良好的治疗反应。

这项研究首次系统性地评估了中国人群中针对AAV9的抗体分布情况，为基因治疗的临床实施提供了重要参考。研究明确指出，6个月至3岁是进行AAV9基因治疗的最佳年龄段，这一发现将有助于优化治疗时机。

尊龙凯时秉持创新的理念，在生物医疗领域不断探索，为患者提供更有效的基因治疗方案。通过对AAV抗体的深入研究，我们期待在基因治疗的推进中，能够帮助更多患者重获健康。